120萬元/針的天價抗癌藥迎來支付模式的新突破。

近日，復星凱特宣布與國藥控股旗下健康管理和患者綜合服務平臺宸汐健康聯合推出“奕凱達中國首款淋巴瘤按療效價值支付計劃”。按計劃，符合條件的患者在使用阿基侖賽注射液（商品名：奕凱達）治療后，若未能達到完全緩解（CR），原本120萬元一針的CAR-T治療將獲得最高60萬元人民幣的返還。

據悉，該計劃是中國首個按療效價值支付的淋巴瘤藥品的創新支付模式，奕凱達也由此成為中國首款按療效價值支付的生物創新藥。當前，以CAR-T為代表的創新藥研發如火如荼，但難以逾越的高昂價格壁壘阻礙了創新藥可及性的提升。“按療效付費”這一商業模式能否為創新藥落地探索出一條新路？

拿100萬元可能“治愈”癌癥 你愿意嗎？

“如果拿出一百萬元有可能‘治愈’癌癥，你愿意嗎？”——這是中國首個CAR-T細胞療法復星凱特阿基侖賽獲批上市后，擺在患者面前的一道迫切的選擇題。

讓CAR-T細胞治療一炮而紅源于一個真實的患者案例，美國的白血病女孩Emily，經細胞治療后她已經實現10年無腫瘤生存。基于國內外的研究數據顯示，阿基侖賽注射液治療復發難治性大B細胞淋巴瘤的總緩解率（ORR）為83%，完全緩解（CR）率為58%，中位總生存期（OS）為25.8個月，中位隨訪51.1個月，OS率可達44%。

能夠像Emily一樣，長期生存而不復發，是癌癥患者“治愈”癌癥最大的希望。

2021年6月22日，奕凱達成為國內首個獲批上市的CAR-T細胞治療產品，適用于治療二線或以上系統性治療后復發/難治性大B細胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。定價隨后確定為120萬元/針。

阿基侖賽注射液獲批后，為更多腫瘤患者帶來了生的希望，但高昂的價格同樣讓不少患者望而卻步。與此同時，國內的醫保談判一直有著“50萬不談，30萬不進”的不成文規則。在“保基本”原則下，醫保基金需要在有限的預算和需要服務的廣大患者群體，上百萬元的創新藥要想坐上醫保談判桌，短時間內可能性并不大。

價格太高，進不了醫保；進不了醫保，價格更難降下來，面對這樣的兩難局面，高價創新藥如何破局？在此背景下，復星凱特率先提出了按療效付費的支付模式。

天價藥探索按療效付費

“對于患者而言，治愈疾病永遠是第一位的訴求。”復星凱特項目負責人齊淵元向羊城晚報記者介紹，此次復星凱特推出的按療效收費的新支付方式，其目的正在于提升患者對于使用奕凱達進行治療的信心，打消他們的顧慮，萬一沒有完全緩解，那就不需要承擔全部的費用。

“按療效付費為患者帶來的獲益是多元的，不僅僅是經濟負擔的降低。”齊淵元表示。

據齊淵元介紹，依托復星凱特和宸汐健康聯手打造的項目專屬平臺，符合項目條件的患者免費入組成為項目會員后，可通過完成單采激活權益開啟療效保障權益。患者購藥并回輸3個月后進行療效評估，如未能達到完全緩解（CR），自費的患者可獲得最高60萬元返還。

對此，中山大學藥學院醫藥經濟研究所所長、教授宣建偉表示，奕凱達的按療效價值支付計劃是綜合臨床價值、經濟價值、社會價值和患者價值等多維度考量，且經過藥物經濟學論證得出的以病人為中心、以價值為基礎的創新支付模式，為具有治愈性的“高價值藥物”市場準入和支付方式提供了創新解決方案。

實操落地諸多難點仍待厘清

“按療效付費，對于藥企來說，有望增加藥品銷量；對于病人來說，有助于消除他們在用藥前的不確定性顧慮，對于醫療機構來說，鼓勵療效好的技術，將促使他們進一步提高診療質量。”上海市衛生和健康發展研究中心主任金春林表示。

不過，具體到實操層面，金春林也向記者拋出了一系列問題：誰來評價療效？療效指標如何設定？如果出現糾紛，誰來協調？由誰來衡量？返還錢的話，又應該通過怎樣的機制來退回？“在落地過程中，這些點都需要一一說明。”金春林表示。

實際上，按療效價值支付方式是多方利益博弈后尋找到的一個平衡點，但藥品推出按療效價值支付背后，也要有充分的真實數據支撐，而這本身會涉及較高的項目管理成本。

對此，齊淵元表示：“在數據方面，我們做了比較多的積累，奕凱達在全球已積累了1.3萬例的數據，對于淋巴瘤這樣的瘤種，全球有一個相對比較客觀的評價標準，核心手段是PET-CT進行掃描，評價標準相對客觀。”

根據復星凱特方面的介紹，2014年第11屆國際淋巴瘤會議根據PET/CT或CT確定了Lugano修訂版的淋巴瘤療效評價標準，將療效標準分為完全緩解（CR）、部分緩解（PR）、疾病穩定（SD）、疾病進展（PD）四部分。該支付計劃將嚴格參照《2014版Lugano評估標準》，通過使用PET-CT影像學的手段來評判患者回輸3個月后是否達到完全緩解（CR）。復星凱特將聯合包括臨床專家、衛健委、治療示范中心等政府、醫療機構各方共同探討、建立“治愈”標準。

業內期盼建立高值創新藥多元支付體系

實際上，細胞療法早在國外上市之初就貼上了“天價”的標簽，這讓許多商業公司扎堆投入。

據咨詢機構Frost&Sullivan預測，按銷售價值計，全球CAR-T市場規模已從2017年的0.1億美元增至2020年的11億美元，預計全球CAR-T細胞療法市場銷售價值2030年將達到218億美元，2021年至2030年的年復合增長率為34.8%。

隨著細胞基因治療的商業價值在全球范圍內不斷升溫，CAR-T也在國內掀起研發熱潮。在國內，國家藥監局共批準了4款CAR-T產品，除了奕凱達，藥明巨諾的倍諾達（瑞基奧侖賽）也于2021年9月獲批上市。此外，馴鹿生物的福可蘇（伊基奧侖賽）于2023年6月獲批上市，為國內上市的首個BCMA靶點CAR-T產品；合源生物的源瑞達（納基奧侖賽）于2023年11月剛剛獲批，成為首款在國內獲批上市用于治療白血病的CAR-T產品。

“今后，這些特殊的先進療法會越來越多，包括多靶點的治療、適應癥不斷擴容的細胞基因治療等，更需要建立一個多層次的保障體系。”金春林建議，未進入醫保的產品，可尋求醫保外商業化渠道，通過慈善贈藥、商業保險等渠道來提升藥品的可及性。“比如可考慮建立一個單獨的專項基金，根據藥物的療效來支付，這樣就可以讓企業和醫療保險機構之間雙向而行，讓更多病人受益。”

實際上，在國內醫保無法為CAR-T買單的背景下，目前多數CAR-T產品主要轉向探索包括各類“惠民保”等商保的支付。如奕凱達已經納入超100款城市惠民保項目以及超過75款商業健康保險項目。其中，如果患者已經參與了滬惠保等商業保險，保險賠付后假如自付藥費70萬元的話，他會獲得返還其中一半即35萬元藥費。針對高價值藥物的按療效價值付費也是創新支付方式中的一種，并將進一步與惠民保、商險之間進行銜接。

“現在我們對于創新藥研發的支持，更多集中在稅收、土地政策傾斜等產業前端，但后端的支付補貼也需要有相應的政策支持，幫助藥物進一步落地，只有支付方式不斷創新，才能進一步帶動創新藥產業的發展。”金春林表示。

羊城晚報全媒體記者 陳澤云